[临床试验]澳洲脑胶质瘤新药GDC-0084国际II期临床试验启动 此前已获孤儿药资格

神外前沿讯，近日，澳大利亚肿瘤药物开发公司 Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 宣布，该公司GDC-0084 的国际II期临床试验已经启动。

GDC-0084是一种 PI3K / AKT / mTOR 信号通路小分子抑制剂，为治疗多形性成胶质细胞瘤 (GBM) 而开发，而 GBM 是最为常见和侵袭性最强的原发性脑瘤。当前主流治疗药物替莫唑胺只在大约三分之一的病人身上有效，病人存活期中位数约为诊断后12个月至15个月。

Kazia 在2016年末从罗氏集团 (Roche Group) 成员 Genentech（美国基因泰克公司）那里获得了 GDC-0084 的开发授权，当时 Genentech 已经在47位晚期神经胶质瘤病人身上完成了一期临床研究。Genentech 的一期研究表明 GDC-0084 具有良好的安全性，并且释放出了能够有效治疗的信号。Genentech 还开展了一项广泛的临床前计划，而该计划表明 GDC-0084 在成胶质细胞瘤动物模型上面取得了令人备受鼓舞的效果。

这项二期研究最初将主要在领先的美国中心进行，并与神经肿瘤学领域的专科临床医生开展合作，将向 FDA 提交试验性新药 (IND) 文件。这项研究正在等待在 clinicaltrials.gov 上登记注册。预计该研究将在2019年年初得出最初数据。

在启动这一试验之前，FDA 已经在2018年2月决定为 GDC-0084 授予成胶质细胞瘤方面的孤儿药资格认定。

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